segunda-feira, 26 de agosto de 2013

Doença hereditária

Fármaco brasileiro mostra bons resultados contra anemia falciforme

 

Com informações da Agência Fapesp







Fármaco brasileiro mostra bons resultados contra anemia falciforme
No destaque em verde, hemácia normal; a seta vermelha indica uma hemácia falciforme[Imagem: Jean Leandro dos Santos]
Um fármaco desenvolvido por pesquisadores da Universidade Estadual Paulista (Unesp) para aliviar os sintomas da anemia falciforme une os benefícios da talidomida e do quimioterápico hidroxiureia - já usado no tratamento crônico da doença - sem apresentar os efeitos tóxicos das drogas originais. 

A molécula, patenteada com o nome Lapdesf1, mostrou bons resultados em ensaios com camundongos feitos na Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).

Os cientistas das duas instituições buscam agora parceria com a indústria farmacêutica para a realização dos primeiros testes em humanos.

"A pesquisa representa um avanço para o tratamento da anemia falciforme, considerada uma doença extremamente negligenciada, e ajudará a diminuir vários sintomas presentes nos pacientes, como dor e inflamação", disse o pesquisador da Unesp de Araraquara Jean Leandro dos Santos, um dos idealizadores do novo medicamento.

Lado bom de duas drogas problemáticas
A doença é causada por uma alteração genética na hemoglobina, proteína presente nas hemácias, os glóbulos vermelhos do sangue.

A hidroxiureia é hoje uma das drogas mais usadas no tratamento da anemia falciforme por ser capaz de aumentar a produção de um outro tipo de hemoglobina, conhecida como hemoglobina fetal (mais presente no período de vida uterina).

Como qualquer quimioterápico, porém, a hidroxiureia apresenta efeitos adversos. Além de causar náuseas, dores abdominais e de cabeça, tonturas, sonolência e convulsões, pode ainda diminuir a produção de células da medula óssea. Também pode afetar as células reprodutivas e levar à infertilidade.

Já a talidomida, inicialmente usada como sedativo e antiemético (contra náuseas), foi retirada do mercado em todo o mundo nos anos 1960 depois de provocar uma epidemia de recém-nascidos com malformações.

Foi posteriormente reintroduzida nos anos 1990 para tratamento de câncer, hanseníase, lúpus e AIDS.

De acordo com Santos, no caso da anemia falciforme, a talidomida é interessante por seus efeitos anti-inflamatórios.

O que os pesquisadores brasileiros fizeram agora foi unir os benefícios das duas drogas.

"Nós aproveitamos da talidomida a subunidade responsável pelos efeitos anti-inflamatórios benéficos e acrescentamos à molécula o mecanismo de ação da hidroxiureia, relacionado à capacidade de doar óxido nítrico - mediador responsável pelo aumento da hemoglobina fetal. Nos ensaios de toxicidade feitos até o momento, o Lapdesf1 não apresentou nenhum dos efeitos negativos dos fármacos originais", disse.

Anemia falciforme

A anemia falciforme é uma das doenças hereditárias mais prevalentes no Brasil e estima-se que existam mais de 50 mil afetados.

Comum em populações afrodescendentes, é causada por uma alteração genética na hemoglobina, proteína presente nas hemácias - glóbulos vermelhos do sangue - que ajuda no transporte do oxigênio.

A mutação faz com que as hemácias assumam a forma de foice depois que o oxigênio é liberado aos tecidos. Em baixas tensões de oxigênio, as células se tornam deformadas, rígidas e propensas a se agregarem, ou seja, a formar uma massa celular que adere ao endotélio e dificulta a circulação sanguínea - processo conhecido como vaso-oclusão.

Além de inflamação crônica, o processo vaso-oclusivo pode causar necrose em vários tecidos e crises de dor intensa. É comum o aparecimento de úlceras nas pernas, descolamento de retina, priapismo (ereções prolongadas e dolorosas), acidente vascular cerebral, infartos, insuficiência renal e pulmonar.

 A doença também compromete os ossos, as articulações e tende a se agravar com o passar dos anos, reduzindo a expectativa de vida dos portadores.

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